Un tratament folosit până acum împotriva unor forme de cancer ar putea schimba viața oamenilor care suferă de sindromul persoanei rigide, o boală rară cu care a fost diagnosticată și Céline Dion. Medicii americani au obținut rezultate promițătoare după ce au testat o terapie care modifică celulele sistemului imunitar. Unii pacienți care aveau nevoie de ajutor ca să meargă sau să facă lucruri obișnuite au reușit să se întoarcă la muncă și să își reia activitățile preferate, potrivit The Guardian.
Sindromul persoanei rigide (stiff person syndrome, SPS) este o boală autoimună rară. Afectează sistemul nervos central și provoacă rigiditate musculară severă și spasme extrem de dureroase. În formele grave, pacienții pot ajunge să aibă dificultăți mari la deplasare și să depindă de ajutorul celor din jur. Boala e studiată de zeci de ani, dar deocamdată nu există un tratament care să o vindece.
O echipă de neurologi de la Mayo Clinic, din Statele Unite, a testat totuși o metodă de imunoterapie numită CAR-T, deja folosită în tratarea unor tipuri de cancer. Presupune recoltarea unor celule imunitare ale pacientului, numite limfocite T. Acestea sunt apoi modificate ca să recunoască și să elimine celulele implicate în apariția bolii.
Studiul are titlul „Mivocabtagene Autoleucel CD19 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Stiff Person Syndrome: A Nonrandomized Clinical Trial”. Printre autorii lui se află Amanda L. Piquet, Anastasia Zekeridou și Usama Gergis, iar Mayo Clinic este unul dintre cele trei centre participante. JAMA Neurology este o revistă medicală cu evaluare de la egali (peer review).
Rezultatele, publicate în revista medicală JAMA Neurology, au fost descrise de cercetători drept foarte încurajatoare. La unii dintre pacienți, îmbunătățirile au fost atât de mari încât au putut reveni la activități pe care credeau că nu le vor mai face niciodată.
„Ceea ce ne-a impresionat cel mai mult a fost cât de mult s-a îmbunătățit starea unora dintre pacienți. Cu tratamentele existente putem ameliora simptomele, dar foarte rar vedem pacienți care revin la nivelul de funcționare pe care îl aveau înainte”, a explicat dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Mayo Clinic din Rochester.
Medicul a spus însă că rezultatele sunt încă preliminare și că următorul pas important este stabilirea dacă beneficiile tratamentului se mențin pe termen lung.
Datele, prezentate ca rezumat la Congresul Anual al Academiei Americane de Neurologie din aprilie 2026, arată că 26 de pacienți au primit o singură perfuzie de celule CAR-T, după un tratament de limfodepleție cu fludarabină și ciclofosfamidă. Evaluarea principală a fost făcută în săptămâna 16, iar 16 dintre pacienți au ajuns la săptămâna 24, când ameliorarea s-a menținut. Urmărirea pe termen lung este încă în desfășurare.
Din punct de vedere al siguranței, sindromul de eliberare de citokine a apărut la 92,3% dintre pacienți, cele mai multe cazuri fiind de grad scăzut (grad 1 la 38,5%, iar grad 2 la 53,8%). Neutropenia de grad 3 sau 4, legată de tratament, a fost raportată la 15,4% dintre pacienți, iar neurotoxicitatea asociată celulelor efectoare imune la 11,5%, toate de grad 1 și rezolvate fără sechele.
Continuarea pe pagina următoare »
Ce spun pacienții după tratament
Jonathan Walden, unul dintre participanții la studiu, ajunsese într-un punct în care avea nevoie de ajutorul familiei chiar și pentru mers sau pentru activitățile de zi cu zi. După tratamentul CAR-T, starea lui s-a îmbunătățit atât de mult încât a putut să se întoarcă la serviciu.
„Pot să merg la muncă în fiecare zi. Pot să fac tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, merg la pescuit. Nu am mai avut niciun episod de când am primit tratamentul”, a povestit bărbatul.
O altă pacientă, Shari St Germain, suferea de crampe puternice la picioare și avea dificultăți la mers. Cu timpul, simptomele s-au agravat: au apărut rigiditatea musculară și căzăturile, iar activitățile obișnuite au devenit tot mai grele.
După tratament, femeia a început să observe schimbări importante. Unul dintre cele mai emoționante momente a fost când a reușit să meargă din nou pe banda de alergare.
„Într-o zi, după tratament, m-am trezit și mi-am spus că mă simt foarte bine, așa că m-am dus să merg pe bandă. Soțul meu a venit în fugă pentru că plângeam și m-a întrebat dacă sunt bine. I-am spus: «Tocmai am mers șapte minute pe banda de alergare»”, a povestit aceasta.
Shari spune că se simte tot mai bine de la o zi la alta, iar lucrurile simple, care înainte păreau imposibile, au început să facă din nou parte din viața ei.
Dr. Sean Pittock, șeful departamentului de neurologie de la Mayo Clinic, crede că rezultatele ar putea deschide o direcție nouă în tratarea bolilor neurologice autoimune.
„Terapia CAR-T a transformat deja tratamentul unor forme de cancer, iar acum începem să vedem potențialul său și în bolile neurologice autoimune”, a explicat medicul.
Potrivit lui, îmbunătățirile observate la pacienții cu sindromul persoanei rigide dau speranță atât celor care suferă de această afecțiune, cât și persoanelor cu alte boli neurologice provocate de dereglări ale sistemului imunitar, pentru care opțiunile de tratament sunt încă limitate.
Cercetătorii avertizează totuși că mai sunt multe lucruri de aflat despre această terapie, inclusiv cât timp durează efectele ei. Deocamdată, rezultatele studiului nu înseamnă că a fost descoperit un leac pentru sindromul persoanei rigide.
Céline Dion a anunțat în decembrie 2022 că a fost diagnosticată cu această boală. Într-un mesaj video publicat pe Instagram, artista le-a mărturisit fanilor că afecțiunea îi influențează fiecare aspect al vieții de zi cu zi și că spasmele musculare i-au afectat inclusiv vocea.
Cercetarea a atras și atenția specialiștilor din afara echipei Mayo Clinic. Yasmin Sheikh, reprezentantă a organizației britanice Anthony Nolan, care sprijină pacienții cu cancere ale sângelui și nu a participat la studiu, consideră că descoperirea aduce noi dovezi că terapiile CAR-T ar putea fi utile și în alte boli decât cancerul.
Deși este nevoie de cercetări suplimentare înainte ca tratamentul să poată fi folosit pe scară largă, medicii speră că acesta va putea reda o parte din independența pacienților care, până acum, aveau foarte puține opțiuni pentru a-și controla boala.